The most expensive publicly funded drug trial in history is condemned today as a "fiasco" which has wasted hundreds of millions of NHS cash and raised fresh concerns about the influence of the pharmaceutical industry.
The scheme involved four drugs for multiple sclerosis launched in the 1990s which were hailed as the first treatment to delay progression of the disabling neurological condition that affects 80,000 people in the UK.
It was set up in 2002 after the National Institute for Clinical Excellence (Nice) unexpectedly ruled that the drugs were not cost effective and should not be used on the NHS. To head off opposition from patient groups and the pharmaceutical industry, the Department of Health established the largest NHS "patient access scheme", to provide patients with the drugs, costing an average £8,000 a year, on the understanding that if they turned out to be less effective than expected, the drug companies would reduce the price.
The first report on the outcome was due after two years but was not published until last December, seven years later. It showed that the drugs failed to delay the onset of disability in patients – defined as walking with a stick or using a wheelchair – and may even have hastened it. On that basis, the drug companies would have had to pay the NHS to use them to make them cost effective.
Despite this finding, the price was not reduced and the scientific advisory group monitoring the scheme advised that "further follow up and analyses" were required. It said that disability may yet improve, the disease may have become more aggressive and the measure of disability used may have underestimated benefit. There were 5,583 patients in the scheme at a cost to the NHS of around £50m a year, amounting to £350m over seven years to 2009. The Multiple Sclerosis Society said twice as many patients were using the drugs outside the trial. That implies a total NHS cost of £700m for a treatment that does not work.
In a series of articles in today's British Medical Journal, experts criticise the scheme. James Raftery, professor of health technology assessment at the University of Southampton and an adviser to Nice, said the scientific advisory group included representatives from the four drug companies, two MS groups, and the neurologists treating patients, all of whom had lobbied for the continued use of the drugs on the NHS.
"The independence of this group is questionable," he said. "Monitoring and evaluation of outcomes must be independent. Transparency is essential, involving annual reports, access to data, and rights to publish. Any of these might have helped avoid the current fiasco."
Professor Christopher McCabe, head of health economics at the University of Leeds, writing with colleagues in the BMJ, said: "None of the reasons for delaying the price review withstand critical assessment." Professor McCabe told The Independent: "We should be asking questions about paying for these drugs. In terms of disability avoidance, the evidence is not there."
Alastair Compston, professor of neurology at the University of Cambridge, defended the scheme. He said that despite a disappointing outcome, the scheme had "advanced the situation for people with multiple sclerosis" by improving understanding and care of the disease. Neil Scolding, professor of neurosciences at the University of Bristol, said the proportion of British patients treated with drugs (10-15 per cent) was tiny compared to France and Germany (40-50 per cent). He said the scheme had also led to the appointment of 250 multiple sclerosis nurses.
"[Though] expensive and flawed, if it turns out to have been no better than a clever wooden horse, then the army of MS healthcare specialists it delivered may make it more than worthwhile," he wrote. The MS Society claimed success for the scheme up to 2007 but after publication of the results last December, withdrew its support.
MS: why the drugs don't work
Multiple sclerosis is a chronic disease. It may take 40 years to run its course. In developing drugs to slow its progression, doctors have used brain scans to show lesions which the drugs appeared to prevent, and gave quicker results. Some experts thought the lesions were the disease but little effort was made to check. But preventing lesion formation does not prevent disability caused by the condition. The drugs deal with the lesions, not the disease.
Jeremy Laurance
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Sclerosi multipla, una malattia cronica, può prendere 40 anni per il suo corso. Nello sviluppo di farmaci per rallentare la sua progressione, i medici hanno utilizzato le scansioni cerebrali per mostrare lesioni (visto come rosso e giallo nella risonanza magnetica)
Sclerosi multipla, una malattia cronica, può prendere 40 anni per il suo corso. Nello sviluppo di farmaci per rallentare la sua progressione, i medici hanno utilizzato le scansioni cerebrali per mostrare lesioni (visto come rosso e giallo nella risonanza magnetica)
Il più costoso processo di droga a finanziamento pubblico nella storia è condannato oggi come "un fiasco", che ha sprecato centinaia di milioni di denaro contante NHS e sollevato preoccupazioni circa la nuova influenza dell'industria farmaceutica.
Il sistema prevede quattro farmaci per la sclerosi multipla ha lanciato nel 1990 che hanno salutato come il primo trattamento per ritardare la progressione della malattia neurologica invalidante che colpisce 80.000 persone nel Regno Unito.
Essa è stata costituita nel 2002 dopo che l'Istituto nazionale per Clinical Excellence (Nice) improvvisamente ha deciso che i farmaci non sono efficaci e costo non dovrebbe essere usato per il SSN. Per scongiurare l'opposizione di gruppi di pazienti e l'industria farmaceutica, il Dipartimento della Salute ha istituito il più grande NHS "regime di accesso dei pazienti", per fornire ai pazienti i farmaci, che costano in media 8.000 £ l'anno, fermo restando che se si rivelò essere meno efficace del previsto, le aziende di droga avrebbe ridotto il prezzo.
La prima relazione sui risultati era dovuta dopo due anni ma non è stata pubblicata fino al dicembre scorso, sette anni dopo. Ha dimostrato che i farmaci non ritardare l'insorgenza della disabilità in pazienti - definita come camminare con un bastone o con una sedia a rotelle - e possono anche averlo affrettato. Su questa base, le compagnie farmaceutiche avrebbero dovuto pagare il servizio sanitario nazionale di utilizzarli per renderli redditizi.
Nonostante questa constatazione, il prezzo non è stato ridotto e il gruppo di consulenza scientifica di monitoraggio del sistema informato che "ulteriori azioni di follow up e analisi" sono stati richiesti. Ha detto che la disabilità può ancora migliorare, la malattia può essere diventato più aggressivo e la misura della disabilità usati possono avere sottovalutato beneficio. Ci sono stati 5.583 i pazienti in regime in un costo per il SSN di circa 50 milioni di sterline l'anno, pari a £ 350m in sette anni al 2009. Il Multiple Sclerosis Society ha dichiarato il doppio dei pazienti stavano usando i farmaci al di fuori del processo. Ciò implica un costo totale di £ 700m NHS per un trattamento che non funziona.
In una serie di articoli di oggi British Medical Journal, gli esperti criticano il regime. James Raftery, professore di valutazione della tecnologia sanitaria presso l'Università di Southampton e di un consigliere di Nizza, ha detto che il gruppo di consulenti scientifici inclusi i rappresentanti delle quattro società di droga, due gruppi di Stati membri, i neurologi e trattare i pazienti, i quali avevano fatto pressione per la continua uso delle droghe sul NHS.
"L'indipendenza di questo gruppo è discutibile", ha detto. "Monitoraggio e valutazione dei risultati devono essere indipendenti. Trasparenza è essenziale, che coinvolge le relazioni annuali, l'accesso ai dati e il diritto di pubblicare. Qualcuna di queste potrebbe avere contribuito a evitare il fallimento attuale".
Il professor Christopher McCabe, capo di economia sanitaria presso l'Università di Leeds, la scrittura con i colleghi del BMJ, ha detto: "Nessuno dei motivi per ritardare la revisione dei prezzi resistere valutazione critica." Il professor McCabe ha detto a The Independent: "Dovremmo fare domande sul pagamento di tali farmaci. In termini di evasione disabilità, la prova non c'è."
Alastair Compston, professore di neurologia presso l'Università di Cambridge, ha difeso il regime. Ha detto che, nonostante un risultato deludente, il regime aveva "avanzato la situazione per le persone con sclerosi multipla", migliorando la comprensione e la cura della malattia. Neil rimprovero, professore di neuroscienze presso l'Università di Bristol, ha detto che la proporzione di pazienti trattati con farmaci britannico (10-15 per cento) era piccola rispetto a Francia e Germania (40-50 per cento). Ha detto che il regime aveva anche portato alla nomina di 250 infermieri sclerosi multipla.
"[Anche] costosi e viziato, se si scopre di essere stato niente di meglio che un cavallo intelligente di legno, poi l'esercito di specialisti del settore sanitario MS riceverlo può rendere più interessante", ha scritto. La MS Society ha sostenuto successo per il regime fino al 2007 ma dopo la pubblicazione dei risultati dello scorso dicembre, ha ritirato il suo appoggio.
MS: perché i farmaci non funzionano
La sclerosi multipla è una malattia cronica. Potrebbero volerci 40 anni per il suo corso. Nello sviluppo di farmaci per rallentare la sua progressione, i medici hanno utilizzato per le scansioni del cervello mostrano lesioni che la droga sembra aver impedito, e ha dato risultati più rapidi. Alcuni esperti hanno pensato le lesioni erano la malattia, ma lo sforzo è stato fatto poco per controllare. Ma prevenire la formazione di lesione non impedisce invalidità causate dalla malattia. I farmaci trattare le lesioni, non la malattia.
Jeremy Laurance
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http://www.ordinemedicipa.it/index2.php?act=news&id_news=14745
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