Sclerosi multipla, ecco un farmaco orale…
Sclerosi multipla, ecco un farmaco orale che la ‘blocca’
ROMA – Significativo passo avanti nella lotta alla sclerosi multipla, grave malattia neurodegenerativa del sistema nervoso centrale che colpisce in tutto il mondo oltre 2,5 milioni di persone e 57mila in Italia: è in arrivo un nuovo farmaco, per la prima volta somministrabile per via orale, che ha dimostrato di ridurre il rischio di progressione della disabilità. L’annuncio in due studi, che vedono anche la partecipazione italiana, pubblicati sulla rivista New England Journal of Medicine.
– ARRIVA NUOVA TERAPIA CHE ‘BLOCCA’ MALATTIA: I risultati di due studi sul nuovo farmaco (FTY720), innovativa terapia orale messa a punto da Novartis, hanno dimostrato la capacità della molecola di ridurre il rischio di progressione della disabilità, le ricadute e le lesioni cerebrali valutate con la risonanza magnetica. Lo studio TRANSFORMS, della durata di un anno, e che ha coinvolto 1.292 pazienti, ha dimostrato che FTY720 per via orale, nel dosaggio di 0,5 mg, ha ridotto le ricadute del 52% rispetto ad interferone beta-1a per via intramuscolare; con dosaggio da 1,25 mg la riduzione delle ricadute è stata invece del 38%. Lo studio della durata di due anni FREEDOMS, che ha coinvolto 1.272 pazienti, ha invece dimostrato che il farmaco ha ridotto il tasso di ricadute rispetto al placebo del 54%, con il dosaggio di 0,5 mg, e del 60% con il dosaggio di 1,25 mg. I pazienti in trattamento hanno anche presentato un rischio più basso di progressione della disabilità a 3 e 6 mesi, verso placebo, rispettivamente del 30% e del 37% nel corso dei due anni dello studio. In entrambi gli studi il trattamento ha comportato una riduzione statisticamente significativa delle lesioni cerebrali attive valutate con la risonanza magnetica (MRI). I risultati sono stati sottoposti a dicembre 2009 alle Autorità Regolatorie di Usa ed Europa.
– COME AGISCE LA NUOVA MOLECOLA: FTY720 potrebbe essere la prima terapia approvata appartenente ad una nuova classe di farmaci: i cosiddetti modulatori del recettore della sfingosina 1-fosfato (S1P). Questi farmaci riducono l’infiammazione e possono avere un’azione diretta sulle cellule del sistema nervoso centrala. La nuova molecola agisce selettivamente sequestrando alcuni linfociti (un sottogruppo di globuli bianchi) nei linfonodi e riducendone il numero che raggiunge il cervello, dove possono causare una reazione infiammatoria. Il sequestro dei linfociti é reversibile: il numero di linfociti circolanti ritorna infatti ai valori normali quando il trattamento è interrotto.
– ANCHE SUCCESSO DELLA RICERCA ITALIANA: La sperimentazione del nuovo farmaco è una nota di successo anche della ricerca clinica italiana. L’Italia ha infatti partecipato con 22 Centri e l’arruolamento di 250 pazienti allo studio internazionale TRANSFORMS, che ha coinvolto 172 centri di 18 Paesi. Oltre 2,5 milioni di persone in tutto il mondo (57.000 in Italia) sono colpite da questa malattia, che in genere colpisce giovani-adulti fra i 20 e 40 anni. La sclerosi multipla è una malattia autoimmune neurodegenerativa del sistema nervoso centrale e l’85% dei pazienti presenta una forma recidivante-remittente, causa di forti disabilità.
– PER ESPERTI E’ GRANDE PASSO AVANTI: “Con una comoda somministrazione giornaliera orale – ha aggiunto – il nuovo farmaco si è dimostrato in grado di ridurre le ricadute e la progressione della disabilità con benefici clinici mantenuti anche nel trattamento a lungo termine”, ha affermato Giancarlo Comi, neurologo all’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano e coordinatore dei centri italiani dello studio TRANSFORMS. Ed i risultati degli studi rappresentano un “importante passo avanti” anche per Jeffrey Cohen, della Cleveland Clinic Mellen Center per il Trattamento e la Ricerca nella Sclerosi Multipla, Cleveland (USA): “Le attuali terapie per la sclerosi multipla recidivante-remittente – ha commentato – sono infatti somministrate per via iniettiva o per infusione e ciò può influire negativamente sulla tollerabilità e sul proseguimento del trattamento”.
MS, here is an oral medication that ‘blocks’
ROME – A significant step forward in the fight against multiple sclerosis, severe neurodegenerative disease of the central nervous system that affects the world more than 2.5 million people in Italy and 57mila: You have a new drug for the first time administered hearing that has been shown to reduce the risk of disability progression. The announcement in two studies, which also saw the Italian participation, published in the journal New England Journal of Medicine.
– COMING TO NEW THERAPY ‘LOCK’ DISEASE: The results of two studies on new drug (FTY720), an innovative oral therapy developed by Novartis, have demonstrated the ability of the molecule to reduce the risk of disability progression, relapse and brain lesions evaluated by magnetic resonance imaging. TRANSFORMS study, the duration of one year, involving 1,292 patients showed that oral FTY720 in doses of 0.5 mg, reduced relapses by 52% compared to interferon beta-1a intramuscularly; with 1.25 mg dose reduction of relapse was 38% instead. The study period of two years FREEDOMS, which involved 1,272 patients, has instead demonstrated that the drug reduced the rate of relapse compared with placebo by 54%, with a dose of 0.5 mg, and 60% with the assay of 1.25 mg. Patients also presented a lower risk of disability progression at 3 and 6 months placebo, respectively 30% and 37% during the two years of the study. In both studies, treatment resulted in a statistically significant reduction of active brain lesions evaluated by magnetic resonance imaging (MRI). The results were submitted in December 2009 the Regulatory Authorities of U.S. and Europe.
– HOW IT WORKS THE NEW MOLECULE: FTY720 could be the first approved therapy belonging to a new class of drugs: so-called receptor modulators of sphingosine 1-phosphate (S1P). These medications reduce inflammation and may have a direct action on central nervous system cells. The new molecule acts selectively sequestering some lymphocytes (a subset of white blood cells) in lymph nodes and reducing the number reaching the brain, where they can cause inflammation. Sequestration of lymphocytes is reversible: the number of lymphocytes circulating in fact returned to normal when treatment is discontinued.
– ALSO SUCCESS OF ITALIAN RESEARCH: The trial of the drug to a note of success of Italian clinical research. Italy has participated with 22 centers and recruitment of 250 patients TRANSFORMS international study, involving 172 centers in 18 countries. Over 2.5 million people worldwide (57,000 in Italy) are affected by this disease, which usually strikes young adults between 20 and 40 years. Multiple sclerosis is an autoimmune neurodegenerative disease of the central nervous system and 85% of patients have a relapsing-remitting form, due to severe disabilities.
– FOR EXPERTS AND ‘BIG STEP FORWARD: “With a convenient daily oral administration – he added – the new drug was shown to reduce relapses and disability progression with clinical benefits maintained even in long-term treatment,” he said Giancarlo Comi, a neurologist at the University Vita-Salute San Raffaele University in Milan and coordinator of the Italian centers of the study TRANSFORMS. And the study results represent an “important step” for Jeffrey Cohen, the Cleveland Clinic Mellen Center for Treatment and Research in Multiple Sclerosis, Cleveland (USA): “Current therapies for relapsing-remitting multiple sclerosis – has commented – are in fact administered by injection or infusion, which may adversely affect the safety and continued treatment. ”
MS, voici un médicament oral qui bloque “
ROME – Un pas en avant significatif dans la lutte contre la sclérose en plaques, maladie neurodégénérative grave du système nerveux central qui affecte le monde plus de 2,5 millions de personnes en Italie et 57mila: Vous avez un nouveau médicament pour la première fois administré audience qui a été montré pour réduire le risque de progression de l’invalidité. L’annonce dans deux études, qui a également vu la participation de l’Italie, publié dans le journal New England of Medicine.
– De venir à New Therapy ‘MALADIE LOCK “: Les résultats de deux études sur les nouveaux médicaments (FTY720), une thérapie orale novatrice développée par Novartis, ont démontré la capacité de la molécule pour réduire le risque de progression de l’invalidité, la rechute et lésions cérébrales évaluée par imagerie par résonance magnétique. étude transforme, la durée d’un an, impliquant 1.292 patients ont montré que FTY720 orale à la dose de 0,5 mg, une réduction des rechutes de 52% par rapport à l’interféron bêta-1a intramusculaire; avec 1,25 mg réduction de la dose de rechute était de 38% au lieu. La période d’étude de deux ans libertés, qui participent 1.272 patients, a démontré, au lieu que le médicament réduit le taux de rechute par rapport au placebo de 54%, avec une dose de 0,5 mg, et 60% avec le dosage de 1,25 mg. Les patients ont également présenté une diminution du risque de progression de l’invalidité à 3 et 6 mois sous placebo, respectivement 30% et 37% au cours des deux années de l’étude. Dans les deux études, le traitement a entraîné une réduction statistiquement significative des lésions cérébrales actives évaluées par l’imagerie par résonance magnétique (IRM). Les résultats ont été présentés en Décembre 2009, les autorités de réglementation des États-Unis et en Europe.
– Comment ça marche la nouvelle molécule: FTY720 pourrait être le premier traitement approuvé appartenant à une nouvelle classe de médicaments: modulateurs des récepteurs dits de la sphingosine 1-phosphate (S1P). Ces médicaments diminuent l’inflammation et peuvent avoir une action directe sur les cellules du système nerveux central. La nouvelle molécule agit de façon sélective la séquestration des lymphocytes (un sous-ensemble de globules blancs) dans les ganglions lymphatiques et de réduire le nombre d’atteindre le cerveau, où elles peuvent provoquer une inflammation. La séquestration de lymphocytes est réversible: le nombre de lymphocytes circulants en effet revenue à la normale lorsque le traitement est interrompu.
– AUSSI LE SUCCES DE italien de la recherche: Le procès de la drogue à une note de la réussite de la recherche clinique italienne. L’Italie a participé avec 22 centres et le recrutement de 250 patients TRANSFORMS étude internationale, impliquant 172 centres dans 18 pays. Plus de 2,5 millions de personnes dans le monde (57.000 en Italie) sont touchées par cette maladie, qui frappe généralement des jeunes adultes entre 20 et 40 ans. La sclérose en plaques est une maladie auto-immune neurodégénératives du système nerveux central et 85% des patients ont une forme rémittente-récurrente, en raison de handicaps graves.
– POUR SUIVRE ET EXPERTS ‘BIG STEP: «Avec une administration pratique orale quotidienne – at-il ajouté – le nouveau médicament a permis de réduire les rechutes et la progression de l’invalidité avec des avantages cliniques maintenue même dans le traitement à long terme, at-il a déclaré Giancarlo Comi, neurologue à l’Université Vita-Salute San Raffaele de Milan Université et coordonnateur des centres italiens de la TRANSFORMS étude. Et les résultats de l’étude représentent une “étape importante” pour Jeffrey Cohen, la Cleveland Clinic Mellen Center pour le traitement et la recherche en sclérose en plaques, Cleveland (USA): “Les thérapies actuelles pour rémittente-récurrente de sclérose en plaques – a commenté – sont en fait administré par injection ou infusion, ce qui peut nuire à la sécurité et la poursuite du traitement. “
